基因组工程的发展具有前所未有的潜力,对健康和研究的未来产生重大影响。因为他们的开发,基因编辑工具已经成为科学界和公众关注的一个主要热点。修改基因序列的精确和便捷的方法为我们提供了理解甚至治愈一些致命基因疾病的能力,这也提出了关于能够(或许应该)实现什么的伦理问题。
最基本的形式,基因组编辑技术是一种蛋白质,它可以以特定的位点方式分裂DNA,导致特定基因失活等改变,校正突变序列或将完整基因插入目标DNA序列。这些累积起来形成细胞内的下游表型变化,这不仅使生物学家能够研究正常的基因功能,而且具有巨大的治疗相关性。
最近的一次教程复习通过Debojyoti Chakraborty和Souvik Maiti发表在化学学会评论描述了开发,基因编辑技术和分子工具如锌指核酸酶(ZFNs)的进化和未来转录激活子样效应核酶(TALENs),网站具体可并有规律地聚集在一起,间隔短回文重复序列(CRISPR)。的上市,CRISPR-Cas9系统是目前为止最精确的,非常高效。廉价和易于使用的工具,遗传操纵和已被证明的工作,几乎任何生物体的任何活细胞。在它发展的短短时间内,CRISPR-Cas9改变了科学家进行基因研究和接近基因治疗的方式。
CRISPR-Cas9不同于传统的基因疗法,传统的基因疗法通常只能粗略地将遗传物质置于细胞内的随机位置。CRISPR-Cas9机制及其精确性背后的想法来自先天细菌免疫系统,该系统使用微生物基因组中的短重复序列,称为CRISPR,保护自己免受外来遗传物质的侵害。CRISPR-Cas9系统由剪切DNA链的Cas9蛋白质和将复合物导向正确序列的RNA组成。然后,细胞的自然机制修复伤口,但它容易出错,很可能会出错,导致基因功能的终止。这使得科学家能够确定基因在细胞功能中的作用。一个有趣的例子最近发表在化学科学新利手机客户端通过彼得Leadlay剑桥大学Yuhui太阳武汉大学药学院新利手机客户端和 介绍了基于基因组学的方法在硫代四酸盐抗生素生物合成途径的确定中的应用。另外,研究人员提供的DNA模板几乎可以编辑基因组中任何位置的任何序列,从而修复切割后的伤口。
CRISPR-Cas9系统在众多研究中被证明是一种高效的基因编辑工具,并在基因组学领域取得了重大进展。然而,有和任何新技术一样,在考虑临床应用之前,需要解决我们理解中的局限性和差距。毫不奇怪,许多研究都集中在解决这些问题上。重写人类基因组以改变疾病状态的潜力,也许提高我们对抗传染病的能力,甚至改变衰老的途径是不可思议的,但不可避免地会伴随着一系列伦理问题,社会和智力挑战。在任何情况下,这是一个激动人心的时代,这些发明将改变医学的未来。
欲知详情,请参阅:
CRISPR/Cas9:靶向基因组工程的历史和化学生物学视角
仙露辛格Debojyoti Chakraborty和Souvik Maiti
DOI: 10.1039 / C6CS00197A
一种基因组导向的方法来解释硫代四酸盐抗生素生物合成的机制
W。道,M。E。Yurkovich,年代。温家宝,K。E。Lebe,M。Samborskyy,Y。刘,一个。杨,Y。刘,Y。居,Z。邓小平,M。Tosin,Y。太阳和P。F。Leadley
DOI:10.1039 / C5SC03059E
维多利亚Corless目前正在攻读博士学位。在有机化学教授。新利手机客户端多伦多大学的安德烈·尤丁说。她的研究集中在动力学两性分子的合成上,它为化学选择性转化的发展提供了一个通用的平台,特别强调创造新的生物活性分子。