基因组工程的发展有着前所未有的潜力，将对健康和研究的未来产生重大影响。自从他们发展起来，基因编辑工具不仅在科学界成为一个热门话题，而且在公众中也成为一个热门话题。然而，精确而简便的基因序列修饰方法使我们能够理解甚至治愈一些最致命的遗传疾病，这也引发了道德问题，即什么可以（或许应该）实现。
以最基本的形式，基因组编辑技术是一种蛋白质，能以特定位点的方式切割DNA，并引起诸如特定基因失活等改变。修正突变序列或将完整基因插入目标DNA序列。这在细胞内累积成一个下游的表型变化，不仅允许生物学家研究正常的基因功能，而且具有巨大的治疗相关性。
最近的教程回顾通过德博乔蒂·查克拉波蒂和萨维克麦蒂发表于化学学会评论描述了开发过程，基因编辑技术和分子工具，如锌指核酸酶（ZFN）的发展和未来，转录激活物样效应核酸酶（Talens）位点特异性重组酶，和丛生的有规律的间隔的短回文重复序列（CRISPR）。在列出的名单中，CRISPR-CAS9系统是迄今为止最精确的，效率高，廉价且易于使用的遗传操作工具，已被证明可以在几乎任何有机体的任何活细胞上工作。在其发展的短时间内，CRISPR-CAS9改变了科学家进行基因研究和接近基因治疗的方式。
CRISPR-CAS9与传统的基因疗法不同，后者通常只能将遗传物质粗略地放置在细胞内的随机位置。CRISPR-CAS9的机制及其精确性背后的想法来自于固有的细菌免疫系统，该系统利用微生物基因组中的短重复序列，被称为克里斯珀，保护自己免受外来遗传物质的侵害。CRISPR-CAS9系统由阻断DNA链的CAS9蛋白和将复合体导向正确序列的RNA组成。然后，细胞的自然机制修复了切口，但它很容易出错，很可能会出错，从而导致该基因功能的终止。这使得科学家能够确定基因在细胞功能中的作用。一个有趣的例子最近发表在化学科学新利手机客户端通过彼得雷德雷剑桥大学和孙玉辉武汉大学药学学院新利手机客户端和 描述了这种基于基因组学的方法在确定硫铁酸盐抗生素的生物合成途径中的应用。或者，利用研究人员提供的DNA模板可以修复切口，从而编辑基因组中任何位置的几乎任何序列。
CRISPR-CAS9系统在许多研究中被证明是一种高效的基因编辑工具，并在基因组学领域取得了显著进展。但是，就像任何新技术一样，在考虑临床应用之前，我们需要解决的理解上的局限性和差距。毫不奇怪，许多研究都集中在解决这些问题上。改写人类基因组以改变疾病状态的潜力，也许增强我们对抗传染病的能力，甚至改变衰老的途径是不可思议的，但不可避免地会带来一系列伦理问题，社会和智力挑战。无论如何，这是激动人心的时代，这些发明将改变医学的未来。
要了解更多信息，请参阅：
CRISPR/CAS9：靶基因工程的历史和化学生物学视角
Amrita SinghDebojyoti Chakraborty和Souvik Maiti
多伊： 10.1039/C6CS00197A
基因组学引导的破译硫铁酸盐抗生素生物合成机制的方法
W陶Me.YurkovichS.温Ke.莱贝MSamborskyy是的。线路接口单元，a.杨是的。线路接口单元，是的。JuZ.邓MTosin，是的。太阳与P.f.利德利
多伊：10.1039/C5SC03059E
